不明皮膚搔癢、腹脹、吃不下，容易疲倦昏昏欲睡，並非只是生活上常見的小毛病，小心是血液疾病惹禍！血液腫瘤科醫師指出，當血液中開始出現一些不成熟的血球細胞，造成貧血、血小板低下問題，可能進而導致脾臟腫大，這是由於骨髓異常造血，所產生的骨髓纖維化情況，需要用標靶藥物治療。
中華民國血液病學會秘書長、台大醫院內科部血液腫瘤科主治醫師黃泰中表示，原發性骨髓纖維化（idiopathic myelofibrosis）是一種罕見的慢性骨髓增生性疾病，起因為骨髓異常造血，造成白血球增多、紅血球增多或血小板增多現象，使骨髓內的纖維組織異常生長。
骨髓纖維化初期症狀似老化
黃泰中說明，當造血細胞原本的生長空間，持續被異常增生的骨髓組織所排擠，進而造成後續的貧血、血小板低下等狀況。骨髓纖維化前期多會出現疲倦、腹脹、盜汗等，類似老化的症狀而常被忽略。
黃泰中進一步指出，當部分患者貧血病況持續惡化，進一步演變為心臟衰竭，10～20%患者可能引發急性白血病，使致死風險激增；血小板異常可能導致出血或增加血栓的風險。此外，由於患者身體必須仰賴髓外造血功能，會漸漸出現肝臟腫大、脾臟腫大的狀況。
患者平均存活期不到5年
台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會理事長、台大醫院內科部血液腫瘤科主治醫師侯信安表示，骨髓纖維化因前期症狀難以分辨，需要抽血檢查才能診斷，確診時往往病況已經非常嚴重，如果沒有接受異體骨髓移植，患者的平均存活期僅約3～5年。
侯信安提到，目前骨髓纖維化有標靶口服藥可以緩解症狀，但第1代藥物有強烈貧血的副作用，一旦出現副作用或抗藥性停藥，患者將面臨無藥可醫的困境。此外，過往健保只給付中重度患者的第1代用藥，輕度患者只能自費或選擇其他療法來舒緩。
「所幸，健保自2025年1月起擴大給付骨髓纖維化新型第2代標靶藥物，其藥物副作用較前一代更輕，可抑制變異基因，也較能避免讓患者的免疫力大幅降低，在臨床治療上提供更多選擇。」侯信安說。
健保擴大給付，年省百萬藥費
林口長庚醫院血液科主任郭明宗表示，由於骨髓纖維化是屬於難以治癒的疾病，標靶藥物需要每天持續服用，藥費價格負擔部分是一龐大費用，「以第1代藥物為例，1顆約2,000元，每天需吃2顆就要花費4,000元，單月藥費高達10～12萬元以上；第2代標靶藥物費用則不會低於第1代，等於每年至少需花上百萬元藥費。」
郭明宗指出，健保將第2代標靶藥物納入給付，這也是近10年來健保署最新核准骨髓纖維化新藥物的加入，對患者來說用藥選擇更完備、負擔也更低。他提醒，未來患者可更積極與醫師討論個人化治療方案，幫助更多患者重拾面對及治療疾病的信心。
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