隨今年「再生醫療雙法」正式落地執行，國璽幹細胞旗下慢性腦中風失能之幹細胞新藥「思益優GXNPC1」，已於今年3月正式提出第三期臨床試驗申請。同時，國璽已啟動再生醫療雙法之「附款許可」準備作業，申請專案輔導進入「T-RMAT（台灣再生醫療先進療法專案輔導）」流程，力爭成為首批循新法取證的指標個案。
「臨床三期 x 附款許可」雙軌推進，同步建構精準移植體系
國璽幹細胞指出，透過「臨床三期與臨時藥證」雙軌佈局，能有效平衡開發時程與法規穩健性，降低單一路徑之不確定性。思益優 GXNPC1 採微創精準顱內注射，為強化臨床執行品質與後續醫師網絡，國璽特聘神經外科權威邱琮朗醫師擔任醫學顧問，並偕同「台灣神經修復暨再生協會（TNRR）」共同推動精準移植技術。總經理邱淳芬表示，國璽已與國內多家醫學中心等級之教學醫院簽署合作備忘錄（MOU），初期策略採取「精準對接」，優先於神經外科專科中心建立示範據點，鎖定轉診至醫學中心的高度需求患者；中長期則將隨計畫擴及多據點，逐步滲透市場。
數據顯示長期改善潛力，填補慢性中風醫療缺口
根據衛生福利部統計，2024 年腦血管疾病死亡人數達 12,463 人，高居全台第四大死因，年就診人數逾 60 萬人。若以台灣 35 歲以上人口占比約 65%（約 1,500 萬人）及 0.3% 的中風發生率推算，每年新發生中風人數高達 4.5 萬人。目前臨床治療多侷限於黃金搶救窗口，針對慢性中風失能尚無有效藥物，存在巨大的「未滿足醫療需求（Unmet Medical Needs）」。
技術長林珀丞指出，根據二期臨床數據，思益優 GXNPC1 高劑量組在 NIHSS（美國國家衛生研究院中風量表）評分中，從第 2 週進步 1.2 分，至第 24 週持續進步達 2.7 分，且改善曲線仍呈上升趨勢。影像學觀察更發現腦栓區域有縮小跡象，證實其具備長期改善失能之潛力。
深化智財護城河，建置 PIC/S GMP 生產基地與 CDMO 產能
董事長莊明熙強調，公司已針對思益優 GXNPC1 建立完善的國際專利網，涵蓋特殊製程與治療應用，確保技術領先地位。針對台灣市場，初步預估符合治療條件之病患約 2,000 人，且隨高齡化社會逐年增長。為因應未來商轉需求，國璽於生醫園區 PIC/S GMP 製劑廠規劃四樓為自體細胞產線。今年目標達成年產能 960 劑，並分階段導入生物反應器（Bioreactor）。對於異體細胞產線，目前已啟動小規模量產測試，未來規劃兩條 200L 生物反應器產線，除供應自有藥物生產，亦保留空間承接 CDMO 委託服務，透過模組化製程極大化生產效率。
國璽幹細胞憑藉其在幹細胞技術領域深耕多年的研發實力，不僅在臨床進度上取得重大突破，更在法規適應與產業規模化上展現全方位佈局。隨著「再生醫療雙法」開啟台灣生醫產業新紀元，國璽將持續深化醫研合作，透過思益優 GXNPC1 的成功取證，為慢性中風患者提供更具科學實證的治療選項，引領台灣再生醫療邁向精準化與商轉化之新標竿。
▲幹細胞小規模量產製程測試（圖/國璽幹細胞提供）
▲幹細胞培養示意圖（圖/國璽幹細胞提供）
