上海2024年1月3日 /美通社/ — 專注前沿基因治療領域的創新型企業信念醫藥集團（Belief BioMed，BBM）（下稱「信念醫藥」）於今日宣布：由其自主研發和生產的BBM-H803 注射液的注冊臨床研究（CTR20233400）在中國順利完成首例受試者給藥。 BBM-H803注射液是信念醫藥首款適用於治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗批准的藥物，該款產品於2022年12月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）。截至目前，國內尚無已上市的適用於治療A型血友病成年患者的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。 本研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥的注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識產權的工程化衣殼，相對而言，其免疫原性較低，肝髒遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低於國外已上市同類AAV基因治療產品，預期安全性更佳。此前開展的探索性研究已於2023年8月完成所有患者入組，相關數據為後續注冊臨床研究提供了堅實的基礎支撐。 信念醫藥聯合創始人、董事長及首席科學家肖嘯博士表示：「歲序更迭、華章日新，對於信念醫藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊臨床成功完成首例受試者給藥！此次裡程碑的達成，意味著信念醫藥在基因治療血液疾病領域取得了又一項重大突破，亦再次印證了公司強大且穩健的研發實力。我們將繼續秉持初心，內外合力，全面有序推進臨床研究各項工作，致力將這款創新藥物盡早帶給廣大中國患者。」 關於A型血友病 A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由於患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ（FⅧ）所致，其特點為反復的、自發性的關節、肌肉和軟組織出血，如反復關節出血，還可能導致患者逐漸出現關節活動障礙，進而致殘。我國已注冊登記的A型血友病患者約為1.4萬人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用於替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由於治療不充分或不規范，患者診療仍然面臨諸多挑戰，其醫療需求亟待滿足。 關於BBM-H803注射液 BBM-H803注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因導入A型血友病患者體內，從而提高並長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到「一次給藥、長期有效」的預防出血的效果。BBM-H803注射液的藥物設計采用了肝靶向性血清型和高效基因表達盒，藥物生產則運用了公司自主開發的無血清懸浮培養工藝，符合《藥品生產質量管理規范》要求。 自2022年起，BBM-H803注射液研究者發起的臨床研究（IIT, NCT05454774）已經啟動；同年12月，該款藥物獲得美國FDA的孤兒藥認定（ODD）；2023年5月，信念醫藥正式向NMPA提交BBM-H803注射液的臨床試驗申請（IND）；同年7月，其IND獲得NMPA批准。 關於信念醫藥 信念醫藥集團公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司致力於通過安全高效的病毒載體技術為衰老相關疾病、腫瘤、單基因遺傳病等重大惡性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司研發了數百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養工藝和全層析規模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業化生產平台。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、帕金森病、關節炎、神經肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段。 更多信息，敬請訪問：www.beliefbiomed.com。 前瞻性聲明 本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
