臨床試驗申請獲批僅半月後ASC43F美國I期臨床試驗完成首例受試者給藥

上海2021年11月18日 /美通社/ — 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司，今日宣佈其ASC43F美國I期臨床試驗已完成首例受試者給藥。ASC43F是一種用於治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的同類第一、針對甲狀腺激素β受體（THRβ）和法尼醇X受體（FXR）雙靶點的口服固定劑量復方制劑（FDC）。該美國I期臨床試驗是一項開放標籤、單劑量研究，旨在評估ASC43F在健康受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學。

ASC43F是由5 mg ASC41（甲狀腺激素β受體激動劑）和15 mg ASC42（法尼醇X受體激動劑）組成的固定劑量單片復方制劑，每日用藥一次。此前在美國和中國進行的I期臨床研究顯示，ASC41在健康受試者和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中具有良好的耐受性和藥代動力學特徵，並在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高的超重和肥胖受試者（具有非酒精性脂肪性肝炎特徵的人群）中顯著降低低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯（TG）和總膽固醇（TC）。

I 期臨床試驗數據顯示，ASC42安全性和耐受性良好，在15 mg每日1次為期14天的治療期間未觀察到瘙癢症狀，且低密度脂蛋白膽固醇在治療期間維持正常水平。經過15 mg每日1次為期14天的治療後，FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1,780%， 7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）在給藥第14天時的降幅高達91%。

動物研究表明，來源於ASC43F片的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代謝產物）的藥代動力學參數與ASC42和ASC41單片的藥代動力學參數保持一致。

歌禮首席科學官何菡萏博士表示：「此前，我們已經證實ASC41片劑和ASC42片劑在人體內均具有良好的安全性和藥代動力學特徵。動物研究表明，在大鼠NASH模型中ASC41和ASC42聯合用藥後的療效良好，且ASC43F片與ASC41和ASC42單片的藥代動力學參數保持一致。我們相信ASC43F有望成為能有效治療非酒精性脂肪性肝炎的候選藥物。」

甘萊首席醫學官Melissa Palmer博士表示：「我為我們臨床開發團隊的卓越執行力感到自豪，因為近半個月前我們才剛獲得美國FDA批准開展該臨床試驗。此外，本周結束的美國肝病研究協會年會總體觀點也強調了研究聯合療法對這種難以攻克的肝病的重要性。」

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮致力於病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮以全球化的視野佈局創新藥物研發領域，瞄準未被滿足的臨床需求，並以研發賽道國際領先的定位，高效、快速推進管線產品的開發。歌禮目前擁有三個商業化產品和18條強健且聚焦創新的研發管線，眾多在研管線處於國際領先的地位，並積極佈局新的治療領域：

1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治癒）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣R為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用於艾滋病特異性免疫重建，以期實現艾滋病感染者的功能性治癒。（3）丙肝：歌禮成功研發上市由兩個1類新藥戈諾衛R和新力萊R組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素s受體（THRs）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發用於原發性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域佈局創新且具有差異化的管線，專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應症：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應症後，新痤瘡適應症已獲批進入II期臨床。欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。