記者楊艾庭／綜合報導
血友病是一種體內缺乏凝血因子，造成血液不易凝固的疾病，病患的關節會因為長期反覆的出血，造成不可逆的病變。A型重度血友病患為了控制出血，需要定期接受凝血因子靜脈注射。但不少病患在治療照護的過程中，長期頻繁打針導致不易找到血管注射，以及靜脈萎縮都成為血友病患沉重的心理負擔，甚至有些病童因此害怕打針而中斷治療，抑或因上學、工作忙碌就會忘記施打，間接影響到他們治療順從性，更因為藥物半衰期短，凝血活性保護力不足，使他們的日常活動力受限，無法過著如常人般隨時想動就動的生活。
所幸，近日健保將於七月起擴大「非凝血因子藥物」給付非抗體A型重度血友病患者，不僅注射方式從靜脈轉換成皮下注射、頻率也從一週數次到每月一次，使血友病患更容易接受預防性治療，且藥物半衰期長，能穩定維持體內凝血因子濃度，無須擔心體內的凝血活性是否會下降而受限活動時間，徹底轉變病患及照護者的日常生活，更是讓「醫師用藥更有信心」、「病患治療更安心」，以及「家長照顧更放心」。
預防出血是全球護理標準讓零出血成為可能
台灣血栓暨止血學會榮譽理事長暨台灣血友病之父沈銘鏡教授表示，血友病是一種先天出血性疾病，基因缺陷造成血液中缺乏某一種凝血因子，導致凝血功能異常。其因子濃度缺乏的情形分為輕度（＞5％），中度（1～5％），重度（＜1％）。輕度A型血友病患者在有創傷或手術時會有出血的問題，但中、重度A型患者，除受傷之外，日常也可能會自發性出血，最常發生的部位為關節處，雖沒有立即危險，但長時間反覆可能會導致關節變形，許多人因此需要置換人工關節。
近年來，國際間血友病治療共識，透過採取規律的「預防性治療」，定期補充凝血因子以維持體內凝血因子濃度，有助於預防不可控的出血風險，便可有效降低出血風險、避免關節損傷。然而，臺大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑表示，目前A型重度血友病的治療要達到「零出血」仍有進步空間。
首先，凝血因子的結構特性，讓它只能用靜脈注射的方式給予；再者，第八凝血因子藥物半衰期約只有8至12小時，要維持體內有保護力的凝血因子濃度，至少必須每週二至三次注射補充，如此頻繁的靜脈注射頻率，甚至有些患者是從兩歲甚至更小就開始接受預防性注射，對於病童、家屬以及醫護人員，都是非常沈重的壓力與負擔。
新藥物只要皮下注射、挨針次數亦大幅降低
周聖傑醫師說明，現今血友病治療產生了「非凝血因子藥物」療法，它注射方式從靜脈注射轉為皮下注射，減少了患者找血管打針的不便，治療方式也更加簡單；藥物半衰期可長達至27.8天，注射頻率降低為每週至每四週一次，與過去靜脈注射相比，一年挨針次數最多可減少約91次 (以一年52週，凝血因子靜脈注射每週2次與非凝血因子皮下注射每四週1次為計算基準)。
周醫師補充說明，臨床試驗已證實即使是四週一次的注射頻率，於患者體內的藥物濃度都是維持穩定活性，只要透過合適的預防性給藥方式、做好適當關節保護，就能降低出血風險，活動過程中也不再因擔憂而設限活動力，家屬也能更加放心。原本台灣健保日前僅限於給付A型血友病抗體患者，現在健保即將擴大「非凝血因子藥物」給付範圍至非抗體A型血友病，不僅可讓患者獲得更良好的治療方式、減輕照護者的負擔，對醫師來說患者的治療順從性也提升，無疑對患者、照護者及醫護人員來說是三贏的局面。
周聖傑醫師另補充說道，這次七月起「非凝血因子藥物」健保給付條件放寬族群包含12歲以下兒童，以及12歲以上但規定須有接受第八凝血因子達建議劑量上限，且年自發性出血次數大於6次、曾發生腦出血、目標關節出血半年超過3次以上。
沈銘鏡教授開心地表示，睽違多時，在符合國際治療趨勢及醫病需求下，「非凝血因子藥物」終於擴大健保給付，不僅提升整體治療品質、減少人力負擔、在備藥與治療上也更簡單方便，使患者更安心接受治療、及享受如常人般的正常生活。
